First Published: 2017-08-08

أخيرا، علم العلاج الجيني بدأ يؤتي ثماره

 

أول دواءين لعلاج أمراض نادرة للغاية طرحا في أوروبا بمبيعات ضئيلة، وعلاجات تستخدم لمرة واحدة لأمراض مستعصية ستوفر الكثير من الأموال.

 

ميدل ايست أونلاين

لمحاربة الأمراض الوراثية

لندن - علم العلاج الجيني بدأ يؤتي ثماره أخيرا، وتأمل شركات الأدوية الآن أن يكون هناك إنتاج تجاري لمثل هذه الأدوية بعد أن شهد أول علاجين من هذا النوع طرحا في أوروبا مبيعات ضئيلة.

وبفضل التقدم في إدخال جينات وراثية على خلايا مستهدفة أصبح بالإمكان إنتاج أدوية لعلاج الجينات المعيبة وفي وقت قريب قد يطرح أولها في الولايات المتحدة.

لكن ضعف مبيعات دواءين طرحا بالفعل لعلاج أمراض نادرة للغاية في أوروبا يلقي الضوء على الصعوبات التي تواجه شركات الأدوية في تسويق علاجات جديدة باهظة الثمن لعلاج الأمراض الوراثية.

وبعد خيبة أمل على مدى عشرات السنين ترى شركات الدواء الآن فرصا كبيرة أمام العلاج الجيني في علاج حالات مثل أمراض الدم. ويدفعون بأن علاجات تستخدم لمرة واحدة لأمراض مستعصية ستوفر على مقدمي الرعاية الصحية الكثير من الأموال على المدى الطويل بالمقارنة بالعلاجات التقليدية التي قد يحتاجها المريض لسنوات طويلة.

وفي السنوات الخمس الماضية وافقت الهيئات التنظيمية الأوروبية على دواءين للعلاج الجيني لأول مرة في العالم خارج الصين لكن لم يعالج بهما بشكل تجاري حتى الآن سوى ثلاثة مرضى.

ومنهما دواء غليبرا الذي أنتجته شركة يونيكيور والذي يعالج نوعا نادرا جدا من أمراض الدم لكنه سحب من الأسواق بسبب قلة الطلب عليه.

أما مستقبل الدواء الثاني ستريمفيليس الذي أنتجته غلاكسو سميثكلاين لعلاج خلل في جهاز المناعة فلم يعد مضمونا بعد أن قررت الشركة مراجعة جدوى وحدتها لعلاج الأمراض النادرة وربما بيعها.

ويتكلف العلاج بدواء غليبرا مليون دولار للمريض الواحد واستخدم مرة واحدة منذ الموافقة عليه عام 2012. أما ستريمفيليس فيتكلف 700 ألف دولار للمريض الواحد وبيع مرتين منذ الموافقة عليه في مايو/أيار عام 2016 ومن المتوقع أن يعالج مريضان آخران به هذا العام.

ويعالج الدواءان حالات نادرة للغاية لكنهما يمهدا الطريق لأدوية أخرى.

وتجرى منذ تسعينات القرن الماضي التجارب على استخدام فيروسات معالجة بالهندسة الوراثية لإنتاج جينات سليمة. غير أن التقدم تعطل بوفاة مريض وحالات إصابة بالسرطان لكن العلماء تعلموا الآن كيفية جعل عملية استخدام الفيروسات أكثر أمانا وفاعلية.

وتأمل شركة سبارك ثيرابيوتكس في الحصول على موافقة الولايات المتحدة في يناير/كانون الثاني من عام 2018 على دواء جيني لعلاج نوع نادر من العمى الوراثي في حين يمكن أن تحصل شركة نوفارتس على موافقة أميركية على علاج جيني لسرطان الدم.

وفي الوقت نفسه تحقق الأبحاث الأكاديمية قفزات كبيرة فقد استخدم في الأسبوع الماضي علاج لتصحيح جين وراثي لجنين بشري مما يشير إلى علاجات أكثر ابتكارا يمكن التوصل إليها.

ونظرا إلى أن نظم الرعاية الصحية مصممة بحيث تدفع ثمن العلاج شهريا وليس لدفع مبالغ طائلة دفعة واحدة مقدمة يقر جيفري مارازو الرئيس التنفيذي لشركة سبارك بأن هناك الكثير من التساؤلات بشأن كيف يمكن لشركته أن تعوض 400 مليون دولار أنفقتها على تطوير عقارها.

ولكن العلاج الذي يؤخذ مرة واحدة حتى لو كان ثمنه مليون دولار للمريض الواحد يمكن أن يوفر تكاليف العلاج على المدى الطويل تماما مثلما يوفر زرع الكلى أموالا طائلة تصرف على الغسيل الكلوي.

إلا أن الشركات المنتجة للعلاج الجيني ربما تحتاج لنموذج أعمال مختلف.

ومن الخيارات المطروحة أسلوب الدفع استنادا للكفاءة الذي يقضي بأن تقدم الحكومة أو شركة تأمين مدفوعات لشركة الأدوية يمكن وقفها إذا توقف الدواء عن تحقيق الفائدة المرجوة.

 

التوترات تسود طوزخرماتو وسط مخاوف أممية

الأزمة السياسية لم تؤثر على الاقتصاد اللبناني

روسيا تقرر استئناف الرحلات الجوية المباشرة مع مصر

المرجعية الشيعية تطالب بدمج فصائل الحشد في القوات العراقية

لبنان يحسم موعد الانتخابات البرلمانية بعد أزمة عاصفة

76 بالمئة من اللاجئين السوريين بلبنان تحت خط الفقر

الإعدامات في العراق تروع الأمم المتحدة

كارثة مقتل تلاميذ في تصادم حافلة وقطار تصدم الفرنسيين

'بيت آمن' يقلل من معاناة المهاجرين في بني وليد الليبية

هل يحسم السيستاني موقفه من الحشد الشعبي بعد التحرير من الجهاديين

لبنان يواجه تحدي تثبيت سياسة النأي بالنفس وإنجاح الانتخابات

روسيا تعرض خدماتها لمساعدة أميركا في حل الأزمة الليبية

دعوات عربية لمحاسبة إيران عقب كشف تورطها في اليمن

تمسك أممي باتفاق الصخيرات لإنهاء الأزمة السياسية في ليبيا

الامارات تدعو إلى التصدي بقوة أكبر لأنشطة إيران التوسعية

قادة الميليشيات الموالون لإيران يخوضون الانتخابات في العراق

الموصل تحتفل بالنصر على الدولة الإسلامية

صندوق النقد الدولي يضغط على تونس لمواجهة عجز مثير للقلق

لبنان يتحرك للاعتراف بالقدس عاصمة لفلسطين

بروكسل تدفع لتسريع وتيرة ترحيل المهاجرين من ليبيا


 
>>