نكسة للعلاجات الجينية للأمراض المستعصية بعد وفاة طفلة

باريس - أعلنت شركة "ليزوجين" الفرنسية للتكنولوجيا الحيوية عن وفاة إحدى مريضاتها، وهي طفلة في الخامسة من العمر كانت تعالج في الولايات المتحدة في إطار تجربة سريرية بشأن علاج جيني لمرض نادر مستعص يصيب الأطفال.

وأوضحت الشركة في بيان أن "السبب المباشر للوفاة لا يزال مجهولا راهنا" وأن "ما من دليل حتّى الساعة على ارتباط الوفاة بتناول المنتج" المستخدم في هذه الدراسة السريرية الدولية النطاق.

والمريضة طفلة في الخامسة من العمر لم تنقل إلى المستشفى وقت وفاتها. وهي كانت قد تلقّت العلاج في أحد المراكز الأربعة لهذه التجربة السريرية التي تجريها "ليزوجين" في الولايات المتحدة قبل العودة إلى منزلها، بحسب المجموعة التي لم تحدّد لا جنسية الفتاة ولا مكان وفاتها.

ويقضي الهدف من التجربة السريرية "ال واي اس-اس ايه اف 302" بتطوير علاج جيني لداء عديد السكاريد المخاطي من النوع "3 ايه" ، وهو مرض وراثي انتكاسي عصبي خطر يصيب الأطفال ويستعصى علاجه راهنا يُعرف أيضا باسم مرض سانفيليبو من النوع "ايه".

وفي الخامس من حزيران/يونيو الماضي، طلبت الوكالة الأميركية للأغذية والأدوية (اف دي ايه) تعليق التجربة بعد رصد تشوّهات التقطت بتقنية التصوير بالرنين المغناطيسي.

وكان 19 من المرضى العشرين المشاركين في الدراسة قد تلقّوا لغاية ذاك التاريخ جرعة من المنتج في أحد المراكز الثمانية حيث تجري الشركة تجاربها في الولايات المتحدة وأوروبا. ولم يُجرَ أي علاج جديد مذاك.

وأعربت الشركة عن حزنها العميق لوفاة الطفلة، مؤكدة جمع "معلومات إضافية" لإجراء تحقيق في ملابسات هذه الحادثة.